La colaboración anunciada entre los Institutos Nacionales de Salud de Estados Unidos (NIH, por sus siglas en inglés), la principal agencia estadounidense de financiación pública para la investigación, y la Fundación Gates, tiene como objetivo desarrollar tratamientos accesibles y a costos asequibles, explicó el director de NIH, Francis Collins.
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La terapia génica consiste en reemplazar los genes responsables de las patologías, y comienza a usarse, por ejemplo, contra la leucemia. Pero los tratamientos son complejos y extremadamente caros, lo que limita el alcance.
De su lado, la enfermedad de células falciformes es un trastorno genético de la hemoglobina. Los glóbulos rojos de las personas infectadas toman la forma de hoces, lo que provoca anemia, crisis dolorosas y, en última instancia, daños en órganos, huesos y tejidos.
Esta golpea desproporcionadamente a personas del África subsahariana y es la enfermedad genética más común en Francia.
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Actualmente, la enfermedad de células falciformes se trata con transfusiones de sangre y trasplantes de médula ósea.
El objetivo del emprendimiento es lanzar ensayos clínicos en Estados Unidos y África subsahariana en un plazo de siete a diez años.
